據(jù)紅星新聞8月3日報道，“希望之城”的腫瘤學教授琳達·馬爾卡斯介紹道，大多數(shù)癌癥靶向治療都集中在單一途徑上，這令“狡猾的癌細胞”發(fā)生突變，并最終產(chǎn)生抗藥性。而AOH1996，針對的是一種名為增殖細胞核抗原（PCNA）的癌變變體，即一種突變形式的蛋白質(zhì)，對DNA復(fù)制和腫瘤擴大修復(fù)至關(guān)重要。

馬爾卡斯形容道，PCNA就像一個有眾多登機口的大型航站樓樞紐。“數(shù)據(jù)表明，PCNA在癌細胞中發(fā)生了獨特的改變，這一事實使我們能夠設(shè)計一種僅針對癌細胞中PCNA形式的藥物。”她進一步解釋道，而AOH1996就像是“一場導致航站樞紐關(guān)閉的暴風雪，讓所有攜帶癌細胞的進出航班停飛”。

結(jié)果顯示，AOH1996在治療乳腺癌、前列腺癌、腦癌、卵巢癌、宮頸癌、皮膚癌和肺癌的臨床前研究中被證明是有效的。

據(jù)報道，AOH1996的另一個好處是，它能夠使癌細胞更容易受到導致細胞DNA或染色體損傷的藥物攻擊，比如化療藥物順鉑。這意味著，這種新藥未來可能會成為聯(lián)合治療和開發(fā)新化療藥物的有用工具。

細胞周期 圖片來源：可汗學院、OpenStax College

專家：目前還很難斷定這是一款神藥

另據(jù)第一財經(jīng)報道，嚴格意義上講，AOH1996還沒經(jīng)歷過完整的一期、二期、三期臨床試驗以及獲批上市環(huán)節(jié)，還不能稱為是一款藥物，只能說是一款候選藥物。

美國臨床試驗注冊庫ClinicalTrials.gov顯示，AOH1996正在開展臨床一期研究中，主要研究該藥對于治療無效（難治性）的實體瘤患者的副作用和最佳劑量。

如何看待上述臨床前研究結(jié)果？多位從事抗腫瘤藥物研發(fā)的企業(yè)人士對第一財經(jīng)記者皆表示，由于整個研究尚處于早期，目前還很難斷定這是一款神藥。

蘇州一家創(chuàng)新藥董事長對第一財經(jīng)記者表示，整個研究機理還是很新的，區(qū)別于傳統(tǒng)的或者是現(xiàn)已經(jīng)上市的藥物，臨床前的效果也很不錯，但是這畢竟還是臨床前的研究數(shù)據(jù)，藥物離完成人體臨床試驗、特別是上市階段還很遙遠。

“我也注意到了相關(guān)報道，但不太理解的是為何會引起如此大的轟動效應(yīng)，總體來說，該藥機理還不是很合理，同時整體研究還太早期了，還沒有辦法進行太多的評論，個人而言，目前的這個研究還不足以稱之為是重大突破。”北京一家創(chuàng)新藥企高級副總裁、全球研發(fā)負責人說。

“AOH1996”來源于因癌癥去世的9歲小女孩，已進入臨床試驗

據(jù)紅星新聞報道，“AOH1996”以一個名叫安娜·奧利維亞·希利的女孩名字命名。希利出生于1996年，在9歲時死于一種罕見的兒童癌癥神經(jīng)母細胞瘤。

馬爾卡斯回憶道：“我在安娜患病晚期時遇到了她的父親……他問我能否做些關(guān)于神經(jīng)母細胞瘤的事情，他給我的實驗室開了一張2.5萬美元的支票。那一刻改變了我的生活，成為了我的岔路口。”

此后近20年的時間，馬爾卡斯及其團隊一直致力于研發(fā)能夠?qū)Ω渡窠?jīng)母細胞瘤和其他癌癥的藥物，最終有了AOH1996。

不過，在廣泛使用之前，這種藥物還需要經(jīng)過嚴格的安全性和有效性測試以及大規(guī)模的臨床試驗。研究團隊也在文章中承認，積極的動物研究結(jié)果并不總能轉(zhuǎn)化為治療癌癥患者的成功，“未來的臨床研究還需要確定其對癌癥治療的功效。”

目前，第一名臨床患者已于去年10月開始接受藥物治療，第一階段臨床試驗仍在進行中，預(yù)計將持續(xù)至少兩年。

“我們來不及幫助安娜，但我們希望可以幫助像她一樣的人。”馬爾卡斯說道，“我總是說，當你看到我的時候，我的右肩上還坐著一個9歲的小女孩。”

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